老化とラパマイシン研究の権威であるMatt Kaeberlein医学博士（MD, PhD）が、アルツハイマー病に対するラパマイシンの適応外使用に関する最新研究について解説します。患者の実体験と副作用データを集めた調査プロジェクトの詳細を説明。Matt Kaeberlein博士は、この治療法がまだ実験段階であることを強調し、医師の管理下でのみラパマイシンを使用するよう強く勧めています。
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アルツハイマー病におけるラパマイシン：適応外使用と進行中の研究
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適応外ラパマイシン研究
Matt Kaeberlein医学博士（MD, PhD）は、ラパマイシンの適応外使用に関する新規助成研究について議論しています。この研究では、様々な健康目的でラパマイシンを服用している個人を対象とします。特に、アルツハイマー病の予防やリスク低減を目的にラパマイシンを使用している患者からのデータ収集を目指しています。Matt Kaeberlein医学博士（MD）がAnton Titov医学博士（MD）に研究の目的を説明しています。なお、この研究は二重盲検プラセボ対照臨床試験ではありません。
患者経験データの収集
研究方法には詳細な患者調査が含まれます。Matt Kaeberlein医学博士（MD, PhD）は、認識された効果や副作用をどのように記録するかを詳述しています。患者には医療記録と歯科記録の提供も依頼し、ラパマイシン使用前後の定量的な比較を可能にします。Kaeberlein博士はAnton Titov医学博士（MD）に対し、この手法が貴重な実世界データを生み出す可能性があると述べています。
高リスクアルツハイマー病患者
研究の焦点は、認知症リスクの高いApoE4ホモ接合体にあります。Matt Kaeberlein医学博士（MD, PhD）は、ラパマイシンを適応外で処方しているAlan Green博士と連携しています。Green博士はこの高リスク遺伝子プロファイルを持つ患者を多数診ており、これらの患者は一般人口よりアルツハイマー病発症リスクが大幅に高くなります。彼らのラパマイシン使用経験を調べることで、予防効果に関する重要な知見が得られる可能性があります。
ラパマイシンの副作用プロファイル
主な研究目的の一つは、非移植患者における副作用の発生頻度を定量化することです。Matt Kaeberlein医学博士（MD, PhD）は、使用法の違いを強調しています。適応外使用者は通常、週1回4～6mgのラパマイシンを服用しますが、移植患者は他の免疫抑制剤と併用し、高用量を毎日服用します。実世界での副作用の実態を把握することは、重要な研究目標です。
重要な医療免責事項
Matt Kaeberlein医学博士（MD, PhD）とAnton Titov医学博士（MD）はともに、以下の点を強く強調しています。ラパマイシンはアルツハイマー病や加齢関連用途では依然として実験的な薬剤です。医師の処方と監督が必要な薬であり、Kaeberlein博士は自己投与を強く推奨していません。関心を持つ人々には、必ず自身の医師または獣医師と相談するよう促しています。本情報は教育目的のみであり、医療アドバイスではありません。
全文書き起こし
Anton Titov医学博士（MD）: これは、あなたが語られた長く困難な道のりを伺った後のフォローアップ質問です。アルツハイマー病は患者本人、介護者、家族に大きな負担を強いる病気です。ですから、アルツハイマー病患者の中には、自己判断でラパマイシンを適応外使用している人もいるはずです。そのような患者からのデータを収集し分析する研究はあるのでしょうか？他の領域では、Quantified Selfムーブメントなどで同様の取り組みが行われています。あなたのご意見はいかがですか？
Matt Kaeberlein医学博士（MD）: ご質問ありがとうございます。実は、Impetus Grant Programから助成金をいただき、まさにその研究を始めようとしています。2、3週間以内に大規模な調査研究を開始する予定です。この研究は、アルツハイマー病やそのリスク低減だけでなく、様々な健康目的でラパマイシンを適応外使用している人々を対象とします。副作用と認識された効果の両方をデータとして収集し、医療記録や歯科記録も参照して、使用前後の状態を定量的に比較します。
これは完璧な方法ではありません。二重盲検プラセボ対照臨床試験にはならないからです。しかし、実際の患者経験をこのように記録することで、非常に興味深く有用な知見が得られると考えています。
私たちはAlan Green博士と協力しています。彼はラパマイシンの適応外処方に積極的に取り組んできた医師の一人です。Green博士には、ApoE4ホモ接合体の患者が数名います。これらの患者は必ずしも認知症を発症しているわけではありませんが、一般人口よりはるかに高いリスクを有し、ラパマイシンを服用しています。このグループの経験を探ることは、非常に興味深い知見をもたらす可能性があります。
この研究は、肯定的な効果の有無を探るとともに、有害事象の頻度を定量化する目的も持っています。これらの患者は臓器移植患者とは大きく異なります。移植経験がなく、他の免疫抑制剤を高用量で服用していないからです。ほとんどの患者は週1回、4～6mgのラパマイシンを服用しており、副作用の実態を把握することにも価値があります。
Anton Titov医学博士（MD）: リスナーの皆様にご注意いただきたいのですが、私たちの発言はすべて情報提供を目的としたもので、医療アドバイスとして解釈すべきではありません。インターネット上で得た情報を医療アドバイスと受け取ったり、行動の根拠にしたりしないでください。この点は非常に重要です。
Matt Kaeberlein医学博士（MD）: おっしゃる通りです。私も、自分自身やペットにラパマイシンを使用したいという問い合わせをよく受けますが、いつも同じことをお伝えしています。この薬はこれらの用途ではまだ実験的段階にあり、処方薬であることを認識すべきです。ラパマイシンを服用する場合は、必ず医師または獣医師の処方と監督のもとで行ってください。これは医療アドバイスではなく、認識しておくべき重要な点です。