小児リウマチ学における早期積極的治療戦略

セクションへ移動

• 小児リウマチ学専門分野
• 臨床試験の課題
• 治療方針
• 治療の機会の窓
• メンターの影響
• 全文書き起こし

小児リウマチ学専門分野

ランディ・クロン医学博士によれば、小児リウマチ学は医学分野の中では比較的新しい専門領域です。患者数は多くなく、一部の疾患は希少疾患ですが、他の疾患は比較的一般的です。この分野は、小児の関節、筋肉、結合組織に影響を及ぼす自己免疫性・炎症性疾患を対象としています。

臨床試験の課題

ランディ・クロン医学博士は、小児リウマチ学には小児腫瘍学のような組織的な臨床試験の基盤が整っていないと指摘します。がん患者がしばしば複数の研究に参加するのに対し、リウマチ性疾患の小児患者全員が臨床試験に登録されるわけではありません。この格差は、将来の患者のための集団的な知見の蓄積や治療の進歩を妨げています。

治療方針

ランディ・クロン医学博士は、限られた臨床試験データしかない状況でも、積極的な早期治療を推奨しています。リウマチ性疾患は通常、薬剤の潜在的な副作用よりも重篤であるという考えに基づいています。彼の戦略は、従来の治療ピラミッドを逆転させ、控えめな薬剤投与から始めるのではなく、早期から効果的な薬剤を迅速に使用することを含みます。

治療の機会の窓

ランディ・クロン医学博士は、小児リウマチ学における「治療の機会の窓」という重要な概念について論じています。疾患は特定の早期段階で治療に反応しやすい可能性があり、遅れた段階的なアプローチでは、免疫系が積極的介入に最もよく反応するこの重要な期間を逃す恐れがあると説明しています。

メンターの影響

ランディ・クロン医学博士は、自身の治療アプローチの形成に影響を与えた初期の指導医たちに感謝の意を表しています。特に、キャロル・ウォレス医学博士とデイビッド・シェリー医学博士から、積極的な治療戦略を学んだと述べています。彼らの哲学は、小児リウマチ学では疾患の転帰が治療リスクを上回ることが多いという考えに基づいていました。

全文書き起こし

アントン・チトフ医学博士: クロン教授、ご自身の関心や哲学、人生経験について共有いただけますか？

ランディ・クロン医学博士: 小児リウマチ専門医として、私たちの分野はこの国では比較的新しい専門領域です。医学自体も比較的若く、患者数は多くありません。対象となる疾患の一部は希少疾患で、一部は比較的一般的です。

例えば、腫瘍学の分野ほど組織化されていません。がんの子どもたちはほとんど何らかの臨床試験、時には複数の試験に参加するため、患者自身が利益を得るだけでなく、次の患者のために私たち全員が学ぶ機会となります。

リウマチ学、特に小児リウマチ学では、ゆっくりではありますが着実に進歩を続けています。

ランディ・クロン医学博士: 目の前に患者がいて、何をすべきかを示す無作為化二重盲検プラセボ対照試験（ゴールドスタンダードの試験）がない場合、私の個人的な戦略はこうです。薬剤が改良されるにつれ、疾患はほとんど常に、非常に効果的で迅速に作用する薬剤の潜在的な副作用よりも重篤である、という考えに基づいています。

薬剤に副作用がないわけではありませんが、そのリスクは低いです。初期から私が取ってきたアプローチは、このピラミッドを逆転させることでした。

これは一部、キャロル・ウォレス医学博士やデイビッド・シェリー医学博士のような方々との初期の訓練に由来しています。彼らは多くのリウマチ性疾患に対して比較的積極的な治療アプローチを実践していました。繰り返しますが、疾患はしばしば治療そのものよりもはるかに重篤だからです。

したがって、一般的に、これが多くの疾患に対する私のアプローチです。つまり、早期かつ積極的に治療することです。

「治療の機会の窓」という概念さえあります。この期間中は、疾患が治療にはるかに反応しやすい可能性があるのです。

ランディ・クロン医学博士: しかし、ゆっくり段階的に進めると、そうとは限りません。免疫系は、早期積極的アプローチに対してはよく反応しても、段階的アプローチには同様に反応しない場合があります。これはやや哲学的な話ですが、かなりうまく機能していると考えています。

アントン・チトフ医学博士: クロン教授、この非常に有益な対談をありがとうございました。多くを学ぶことができました。

リウマチ学、特にその免疫学的側面は非常に急速に進歩しており、新しい薬剤が試験され、登場し、患者の生活を変えています。ぜひ将来またお話をうかがいたいと思います。

お時間とご知恵、知識の共有に心より感謝申し上げます。

ランディ・クロン医学博士: 光栄です。