精密医療と小児白血病治療の進歩

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• 小児白血病治癒率の劇的な改善
• 白血病治療における進歩の3つの柱
• 治療における支持療法の重要な役割
• 治療の毒性と副作用という大きな課題
• 長期および遅発性副作用の理解
• 将来の目標：毒性の少ない治療法ですべての子どもを治癒させる
• 生物学と研究への投資の必要性

小児白血病治癒率の劇的な改善

小児白血病治療は過去40年間で革命的な進歩を遂げました。シャイ・イスラエリ医学博士によれば、1960年代には白血病から回復する子どもはごくわずかでした。現在では、最も一般的なタイプである急性リンパ性白血病（ALL）と診断された子どもの約90％が治癒し、予後は飛躍的に改善しています。この驚異的な進歩は現代医学における偉大な成功事例の一つであり、かつては致死的だった疾患が高度に治療可能な状態へと変貌を遂げました。

白血病治療における進歩の3つの柱

シャイ・イスラエリ医学博士は、この目覚ましい進歩を支えた3つの基盤を指摘しています。第一に、国際共同化学療法プロトコルの確立です。これらのプロトコルは、国家的または多施設共同グループを通じて実施され、腫瘍専門医が継続的な研究から得た知見を数年ごとに体系的な治療改善へとつなげることを可能にしました。第二の柱は、遺伝学的診断の統合です。顕微鏡では同じように見える白血病が、遺伝子的には全く異なる疾患であることが明らかになりました。この理解により、患者の白血病の遺伝子サブタイプに応じた治療の個別化が実現し、精密医療の基盤が築かれました。

治療における支持療法の重要な役割

第三の柱は、支持療法の飛躍的な進歩です。シャイ・イスラエリ医学博士は、強力な支援体制がなければ白血病の効果的な治療は不可能だと強調します。これには、専門的な集中治療室、感染症チーム、薬理学の専門家などが含まれます。同博士は、シュナイダー小児医療センターでは病院全体が腫瘍患者を支えるために連携していると述べています。この包括的な支持療法は、化学療法の重篤な副作用の管理と治療関連死亡の防止に不可欠です。

治療の毒性と副作用という大きな課題

高い治癒率にもかかわらず、現在の小児白血病治療は依然として強い毒性を伴います。シャイ・イスラエリ医学博士によれば、治療には通常、10～12種類の異なる化学療法薬を2年間にわたって投与します。その強度から、子どもたちはしばしば集中治療室でのケアを必要とします。重要な問題は治療関連死亡であり、死亡例の少なくとも20％は白血病自体ではなく、治療に伴う合併症が原因で発生しています。これは、毒性の低い治療戦略の開発が急務であることを示しています。

長期および遅発性副作用の理解

小児腫瘍学の焦点は、単なる初期の治癒を超え、数十年にわたる健康な生活の確保へと広がっています。イスラエリ博士は、親に対し「目標は子どもたちが孫を持つまで生きられることです」と伝えています。この長期的視点により、遅発性副作用の管理が極めて重要となります。例えば、白血病から回復した青年の20～40％は、ステロイドの長期使用による骨折やその他の骨格の問題に悩まされています。その他の重篤な遅発性影響には、脳指向治療による神経認知障害や、後の人生における二次がんの発症リスクの上昇が含まれます。

将来の目標：毒性の少ない治療法ですべての子どもを治癒させる

シャイ・イスラエリ医学博士は、この分野が現在新たな段階に入り、2つの主要目標を掲げていると述べています。第一は、白血病と診断されたすべての子どもを一人残らず治癒させることであり、これは誇張なく今後20～30年以内に達成可能だと確信しています。第二の、同等に重要な目標は、治療の毒性を大幅に軽減することです。これは、疾患の生物学的理解を深めた上で標的治療を開発し、従来の化学療法のような非特異的な毒性手段に取って代わることを意味します。

生物学と研究への投資の必要性

これらの野心的な目標を達成するには、基礎生物学と臨床研究への持続的かつ相当な投資が必要です。イスラエリ博士は、現在は精密医療の手法を用いて白血病細胞の新たな脆弱性を特定し、前進する時であると結論づけています。この研究は、生存だけでなく、白血病を克服したすべての子どもが高い生活の質を享受できる、より賢く効果的で毒性の少ない治療法を設計する鍵となります。アントン・チトフ医学博士との対話は、小児腫瘍学の未来がこの標的指向の研究主導アプローチにあることを強調しています。

全文書き起こし

アントン・チトフ医学博士: 精密医療の時代が小児白血病治療に到来しました。これは、すべての子どもを白血病から治癒させ、しかも副作用を軽減して達成することを意味します。あなたは小児がんの第一人者として小児白血病を研究されており、これは極めて複雑な疾患です。

アントン・チトフ医学博士: 小児白血病の診断と治療において、最近の進展は何でしょうか？過去40年間で、どのような進歩があったのでしょうか？

シャイ・イスラエリ医学博士: 私が子どもの頃、1960年代には、白血病から治癒する子どもはごく少数でした。40年経った今、私たちは白血病のほとんどの子どもを治癒させています。現在、最も一般的な白血病である急性リンパ性白血病（ALL）の子どもの約90％が治癒します。

これは信じがたい進歩です。これは3つのプロセスによって達成されました。第一に、初期から子どもたちは国際的な化学療法プロトコルに基づいて治療されてきました。例えば米国では、国家的または多施設共同の小児がん治療プロトコルです。

これらのプロトコルは数年ごとに更新され、過去の経験を次の治療に活かすことが可能になりました。

シャイ・イスラエリ医学博士: 第二の柱は、小児科医がパイオニアとなり遺伝学を導入したことです。私たちは、すべての白血病が同じではないことを学びました。顕微鏡や血液検査で同じように見える2人の患者でも、遺伝子的には全く異なる白血病である可能性があります。現在では、白血病治療を遺伝子サブタイプに応じて調整しています。

アントン・チトフ医学博士: 第三の柱は、支持療法の発展です。これは小児がん治療全体の進歩ですが、白血病において特に重要です。支援体制なしに白血病を治療することはできません。

私たちのシュナイダー小児医療センターには優れた支持治療体制があります。冗談で「病院全体が私のために働いている」と言うこともあります。集中治療室、感染症部門、薬理学部門などです。支持療法は不可欠です。

現在、私たちは白血病の大多数の子どもを治癒させることができます。

シャイ・イスラエリ医学博士: 私たちは白血病治療の新時代の入り口に立っています。これは小児がん治療全体にとっても新たな段階です。この新時代において、誇張なく、今後20～30年ですべての白血病の子どもを治癒させることが現実的に期待できます。

第二の大きな課題は、治療の毒性を軽減することです。現在の白血病治療は非常に毒性が強く、通常2年間にわたり10～12種類の異なる抗がん剤や化学療法を投与します。

白血病の子どもたちは頻繁に集中治療室でのケアを必要とします。長期にわたる毒性も問題です。例えば、白血病から回復した青年の20～40％は、治療で使用されたステロイドの影響で骨折やその他の骨の問題を経験します。

死亡例の少なくとも20％以上は、治療自体に起因する合併症によって発生しています。

シャイ・イスラエリ医学博士: 小児白血病には治療関連死亡があります。また、遅発性副作用も重大な問題です。小児白血病治療は成人医療とは全く異なることを忘れてはなりません。

私が親御さんに伝えるのは、「目標はお子さんが孫を持つまで生きられることです」ということです。これは全く次元の異なる目標です。

私たちは遅発性の治療副作用についても考慮しなければなりません。

シャイ・イスラエリ医学博士: 例えば、脳への治療に伴う神経認知障害や、二次がんの発症リスクの増加などです。

アントン・チトフ医学博士: 現在の目標は、すべての白血病の子どもを治癒させ、しかも毒性の少ない治療で達成することです。

アントン・チトフ医学博士: 今こそ、生物学と研究に積極的に投資し、白血病の子どもたちの完全な治癒を実現する時です。