小児リウマチ学の権威、ランディ・クロン医学博士が、リウマチ性疾患を抱える子どもたちの治療の未来について語ります。博士は、従来のピラミッド型アプローチから、早期に積極的な治療戦略へと移行する必要性を説いています。この新たな手法では、診断直後から先進的な生物学的製剤を導入し、より速やかな寛解を目指します。クロン博士は、慢性炎症を早期に抑制することが、長期的な関節障害や成長への悪影響を防ぐ鍵だと強調。さらに、患者一人ひとりに最適な治療を選ぶ個別化医療の重要性にも言及しています。
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小児リウマチ学における早期積極的生物学的製剤治療
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精密医療の未来
ランディ・クロン医学博士は、精密医療を小児リウマチ学の将来像として位置づけています。このアプローチでは、個々の患者に最適な薬剤を選択する知識が不可欠です。クロン博士は、この戦略が小児だけでなく成人医療を含むあらゆる分野で重要だと述べています。
精密医療は、患者一人ひとりのプロファイルに合わせて治療計画を調整する個別化医療であり、治療効果の向上と不必要な副作用の軽減を目指します。
ターゲットを目指した治療概念
現代リウマチ学の核となる「ターゲットを目指した治療」について、クロン博士は次のように説明します。医師は診断後、患者と家族と協力して治療目標を設定します。
最終目標は、多くの場合、疾患の不活性化または臨床的寛解です。クロン博士は、現時点では多くのリウマチ性疾患で根治が難しいものの、長期寛解は現実的な目標だと指摘。この戦略では、初期治療が目標に届かない場合、積極的に治療を強化します。
慢性炎症のリスク
クロン博士は、小児の未治療の慢性炎症がもたらす深刻な影響を強調しています。生物学的製剤の潜在的な副作用は、持続的な炎症によるダメージに比べればはるかに軽微だと説明します。
慢性炎症は成長障害を引き起こし、関節破壊、脚長差、小顎症などの重大な合併症を招く可能性があります。また、炎症が心臓や脳に影響を与え、全身の健康を損なうリスクもあると指摘しています。
コルチコステロイド回避の目標
小児リウマチ学の重要な目標は、患者を長期的なコルチコステロイド使用から解放することです。クロン博士は、ステロイドが命を救う薬である一方、多数の副作用があると説明。
効果的な生物学的療法を用いることで、慢性ステロイド依存なしに炎症をコントロールできます。このアプローチは、骨粗鬆症や体重増加などのステロイド関連合併症のリスクを最小限に抑えます。アントン・チトフ医学博士も、クロン博士ら専門家とこれらの治療の得失について議論しています。
治療ピラミッドの逆転
クロン博士は、治療哲学における歴史的転換を解説します。従来のピラミッド型アプローチでは、イブプロフェンなどの穏やかなNSAIDsから開始し、徐々に治療を強化していました。
この方法では、1～2年かけて障害が蓄積されるケースが多く見られました。新しいパラダイムではこのピラミッドを逆転させ、重症患者では診断直後から強力なTNF阻害剤（場合によりメトトレキサート併用）による治療を開始します。
この積極的な早期介入は、迅速な寛解達成を目指し、最も効果が高く副作用リスクの低い薬剤を優先的に使用します。
長期的な社会的利益
クロン博士は、先進的な生物学的療法の経済的側面にも言及しています。これらの薬剤は従来薬に比べて高額であり、保険適用の障壁となり得ることを認めつつも、
長期的には慢性障害の予防を通じて社会に大きな利益をもたらし、結果的に医療コストを削減すると主張します。この費用対効果分析は、現代リウマチ医療における重要な議論の一部です。
全文書き起こし
アントン・チトフ医学博士: クロン教授、小児リウマチ学全体、特にサイトカイン症候群治療の将来展望についてお聞かせください。
ランディ・クロン医学博士: 精密医療について触れられましたが、個々の患者に最適な薬剤を選択する知識が未来の鍵です。これは小児リウマチ学に限らず、成人を含む医療全般に言えることですが、小児領域では特に重要です。
リウマチ学には「ターゲットを目指した治療」という概念があります。診断後、患者（小児の場合は家族も交えて）と治療目標を話し合い、多くの場合で疾患の不活性化や寛解を目指します。
現時点では多くの疾患で根治は困難ですが、それが究極の目標です。一部の疾患では近い将来実現可能かもしれません——ループス治療の積極的なアプローチにその一端を見ています。
関節炎については完全治癒はできなくとも、長期寛解を達成し、時に薬剤なしで過ごせる状態に導くことは可能です。これが私たちの目指すところです。
「ターゲットを目指した治療」とは、現行治療が目標に達していない場合、より積極的に治療を強化するという考え方です。なぜなら、特に生物学的製剤では、副作用よりも慢性炎症とそれによる障害の方がはるかに深刻だからです。
成長期の子どもでは、関節周囲の破壊的変化、脚長差、顎関節障害（小顎症など）が生じる可能性があり、これらは長期的な影響を及ぼします。
成人ではよりよく知られていますが、治療不十分な慢性炎症は心臓や脳を含む全身に有害です。炎症は抑制すべきものです。
炎症を効果的に抑制できれば、副作用の多いコルチコステロイドの使用を避けられます。これは小児・成人リウマチ学共通の目標です。ステロイドは命を救う薬ですが、長期大量使用では理想的な治療とは言えません。
今後は、患者ごとに最適な薬剤選択と治療強度の判断がさらに重要になります。従来の「治療ピラミッド」アプローチ——イブプロフェンなどのNSAIDsから開始し、効果不十分ならメトトレキサートなどのDMARDを追加——では、1～2年かけて障害が蓄積されることが問題でした。
現在ではこのピラミッドを逆転させ、重症例では初期からTNF阻害剤（必要に応じてメトトレキサート併用）を開始します。寛解達成後、メトトレキサートを漸減することも可能です。最も効果が高く副作用の少ない治療を最初に選択するという考え方です。
このアプローチは保険会社には必ずしも好まれません——高額な薬剤が多いためです。しかし長期的には社会コストを削減し、患者の生活の質を向上させます。私たちは今、このパラダイムシフトの実現に取り組んでいるのです。